Najdroższy lek świata po raz pierwszy zostanie podany w Polsce. W lubelskim Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym

- Lek otrzymamy 28 lub 29 kwietnia, zostanie podany 29 lub 30 kwietnia. Będzie to pierwsze podanie tego leku w Polsce - mówi dr hab. n. med. Magdalena Chrościńska-Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie.

Pacjentem będzie 19-miesieczny Kacper Boruta. Chłopiec przez pierwsze miesiące życia rozwijał się prawidłowo. Potem pojawiły się niepokojące sygnały, np. drżenie rączek. W grudniu ubiegłego roku rodzice usłyszeli diagnozę - SMA czyli rdzeniowy zanik mięśni. To rzadka choroba o podłożu genetycznym, która, nieleczona, prowadzi do śmierci w pierwszych latach życia dziecka.

Wyścig z czasem

Rodzice Kacpra nie zamierzali się poddawać. Szansy na wyleczenie chłopca upatrywali w terapii genowej w USA czyli właśnie w leku o nazwie zolgensmą. Jest uważany za najdroższy na świecie: kosztuje ponad 2 mln dolarów i nie jest refundowany.

Dodatkowo - żeby skorzystać z terapii, dziecko nie może mieć skończonych dwóch lat. Zaczął się więc dramatyczny wyścig z czasem i próba zebrania pieniędzy na leczenie. Zbiórka prowadzona była m.in. przez Fundację Siepomaga. Udało się zgromadzić potrzebną kwotę. Pojawiły się jednak kolejne problemy, bo w związku z pandemią koronawirusa podróż do USA byłaby dla Kacperka bardzo niebezpieczna. Na szczęście okazało się, że chłopiec może otrzymać lek w Polsce.

- Dosłownie skakaliśmy z radości. Nie musimy lecieć do Stanów Zjednoczonych bo lek zostanie sprowadzony do Polski - - opowiada w nagraniu na Facebooku Iga Przybyłowska-Boruta, mama chłopca.

- Złożyliśmy wniosek o tzw. import docelowy. To procedura, która dotyczy leków, które nie są refundowane na terenie naszego kraju. Otrzymaliśmy pozytywną opinię Ministerstwa Zdrowia - dodaje.

Przecieranie szlaków

Przeprowadzenia terapii podjęła się Klinika Neurologii USD w Lublinie. Jej personel już się do tego przygotowuje. - Jesteśmy po przeszkoleniu. Podanie leku będzie jednorazowe, dożylne. Potem dziecko przez kilka dni będzie przebywało na oddziale pod obserwacją - tłumaczy dr hab. n. med. Magdalena Chrościńska-Krawczyk. - Lek budzi ogromne nadzieje. Wstępne wyniki badań w Stanach Zjednoczonych wskazują bowiem, że cechuje się dużą skutecznością u dzieci - podkreśla neurolog.

Dr hab. n. med. Magdalena Chrościńska-Krawczyk wyraża też nadzieję, że lek będzie w przyszłości ogólnodostępny i refundowany w Polsce.

Póki co walkę o leczenie swoich dzieci na własną rękę podejmują rodzice dzieci takich, jak Kacper. - Przecieramy szlaki innym rodzinom, które prowadzą zbiórki na terapię genową, bo okazuje się, ze wyjazd do Stanów Zjednoczonych na leczenie wcale nie jest konieczny - zaznacza Iga Przybyłowska-Boruta.

Nadal można finansowo wesprzeć terapię Kacpra. Po zakończeniu procedur związanych z leczeniem chłopiec będzie nadal potrzebował długotrwałej i kosztownej rehabilitacji. Zbiórkę można znaleźć tutaj.